上海正序生物宣布，在其与广西医科大学第一附属医院合作开展的研究者发起的临床（IIT）研究中，碱基编辑药物 CS-101 成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者，该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，回归正常生活。正序生物称，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。基因编辑是一种新兴的、能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。2023 年 11 月和 12 月，由美国福泰制药和瑞士药企 CRISPR Therapeutics 研发的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 Casgevy 先后在英国和美国获批上市。碱基编辑被认为是新一代基因编辑技术，改进了传统的 CRISPR/Cas9 系统，可修改 DNA 中的单个碱基，而不像其他基因编辑方法那样通过切断 DNA 的双链来引发细胞的自我修复，因此可以对基因进行非常精确的编辑。

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